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中国罕见病

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        目前,国内(大陆)罕见病仍缺乏明确的定义,而多年来国家政府层面对罕见病领域的关注与支持力度日益渐强。

 

2017年前:

        2007年:《药品注册管理办法》(局令第28号)

    《药品注册管理办法》第32条规定:罕见病、特殊病种等情况,要求减少临床试验病例数或者免做临床试验的,应当在申请临床试验时提出,并经国家食品药品监督管理局审查批准。同时,第45条明确对于“治疗艾滋病、恶性肿瘤、罕见病等疾病且具有明显临床治疗优势的新药”可以实行特殊审批。

 

        2009年:《新药注册特殊审批管理规定》

        对于《药品注册管理办法》的“特殊审批”进行了具体说明:针对罕见病,规定国家食品药品监督管理局药品审评中心应在收到特殊审批申请后20日内组织专家会议进行审查确定。申请特殊审批的申请人,在申报临床试验、生产时,均应制定相应的风险控制计划和实施方案。

 

        2013年:《关于深化药品审评审批改革进一步鼓励创新的意见》

        鼓励以临床价值为导向的药物创新,再一次重申“对重大疾病、罕见病、老年人和儿童疾病具有更好治疗作用、具有自主知识产权和列入国家科技计划重大专项的创新药物注册申请等,给予加快审评”。

同时,这一文件明确仿制药优先审评领域——针对仿制药注册申请,属于临床供应不足、市场竞争不充分、影响公众用药可及性和可负担性的药品,儿童用药、罕见病用药等特殊人群用药,以及其他经上市价值评估确认为临床急需的药品,实行优先审评。

 

        2015年:《国家食品药品监督管理总局关于药品注册审评审批若干政策的公告》(第230号)

        明确“防治艾滋病、恶性肿瘤、重大传染病和罕见病等疾病的创新药注册申请”可实行单独排队,加快审评审批。

 

        2016年:卫计委成立首个国家级罕见病诊疗与保障专家委员会

        1月4日,中华人民共和国国家卫生和计划生育委员会官网发布消息称:为加强罕见病管理,促进罕见病规范化诊疗,保障罕见病用药基本需求,维护罕见病患者的健康权益,国家卫生计生委组建了国家卫生计生委罕见病诊疗与保障专家委员会。

 

        专家委员会的工作职责是:研究提出符合我国国情的罕见病定义和病种范围,组织制定罕见病防治有关技术规范和临床路径,对罕见病的预防、筛查、诊疗、用药、康复及保障等工作提出建议。专家委员会自发文之日起任期3年。

2016年2月,上海市卫生和计划生育委员会根据本市实际情况,制定了包含56种疾病的罕见病目录,明确各疾病的诊断方法和主要治疗原则。同年9月,上海四叶草罕见病家庭关爱中心特别发布了民间版《中国罕见病参考名录》,共有147项病种。

 2017年:

        2017年2月初国务院办公厅印发《关于进一步改革完善药品生产流通使用政策的若干意见》(以下简称《意见》)。《意见》中强调到要借鉴国际先进经验,探索按罕见病、儿童、老年人、急(抢)救用药及中医药(经典方)等分类审评审批,保障儿童、老年人等人群和重大疾病防治用药需求。

 

        2017年“两会”期间,更多的委员或代表为罕见病提案,呼吁加大对罕见病或孤儿药研发的支持力度,及时出台相关的鼓励措施。至5月11日国家药监总局(CFDA)发布《关于鼓励药品医疗器械创新加快新药医疗器械上市审评审批的相关政策》的征求意见稿,其中明确指出“支持罕见病治疗药物和医疗器械研发。由卫生计生部门公布罕见病目录,建立罕见病患者注册登记制度。罕见病治疗药物和医疗器械申请人可提出减免临床试验申请,加快罕见病用药医疗器械审评审批。对于国外已批准上市的罕见病治疗药物和医疗器械,可有条件批准上市,上市后在规定时间内补做相关研究。”

 

        2017年6月2日,国家科技管理信息系统公共服务平台官网发布了“关于国家重点研发计划‘精准医学研究’和‘生殖健康及重大出生缺陷防控研究’重点专项2017年度项目安排公示的通知”,其中在“精准医学研究”重点项目专项拟立项中“中国重大疾病与罕见病临床与生命组学数据库”(序号19),中央财政经费达4977万元。

 

        2017年10月,CDE发布了《接受境外临床试验数据的技术要求》:对于用于危重疾病、罕见病、儿科用药且缺乏有效治疗手段的药品注册申请,经评估其境外临床试验数据属于“部分接受”情形的,可采用有条件接受临床试验数据方式,在药品上市后收集进一步的有效性和安全性数据用于评价。

 

        2017年10月,中共中央办公厅、国务院办公厅印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》,提出了36条具体改革措施,其中包括罕见病治疗药品医疗器械一系列鼓励政策,如可附带条件批准上市等。此次出台的《意见》特别提到:“罕见病治疗药品医疗器械注册申请人可提出减免临床试验的申请。对境外已批准上市的罕见病治疗药品医疗器械,可附带条件批准上市,企业应制定风险管控计划,按要求开展研究。”
 

2018年:

        2018年2月国家食品药品监督管理总局医疗器械技术审评中心发布《防治罕见病相关医疗器械审查指导原则》(征求意见稿)公开征求意见的通知

 

        2018年4月,国务院办公厅发布《关于改革完善仿制药供应保障及使用政策的意见》,其中也明确指出“以需求为导向,鼓励仿制临床必需、疗效确切、供应短缺的药品,鼓励仿制重大传染病防治和罕见病治疗所需药品、处置突发公共卫生事件所需药品、儿童使用药品以及专利到期前一年尚没有提出注册申请的药品。”

 

        2018年5月国家卫生健康委员会、科学技术部、工业和信息化部、国家药品监督管理局、国家中医药管理局等5部门联合发布《第一批罕见病目录》,共121种。

 

        2018年5月《国家药品监督管理局 国家卫生健康委员会关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告(2018年第23号)》中强调到“对防治严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病以及罕见病药品,国家食品药品监督管理总局药品审评中心(以下简称药审中心)建立与申请人之间的沟通交流机制,加强对药品研发的指导,对纳入优先审评审批范围的注册申请,审评、检查、审批等各环节优先配置资源,加快审评审批。”“对于境外已上市的防治严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病以及罕见病药品,进口药品注册申请人经研究认为不存在人种差异的,可以提交境外取得的临床试验数据直接申报药品上市注册申请。对于本公告发布前已受理并提出减免临床试验的上述进口药品临床试验申请,符合《药品注册管理办法》及相关文件要求的,可以直接批准进口。”

 

        2018年6月,医政医管局公布了《关于印发罕见病目录制订工作程序的通知》罕见病目录制订工作程序共十七条内容,包括两附件。
 

        2018年6月20日国务院总理李克强主持召开国务院常务会议,会议确定,“要有序加快境外已上市新药在境内上市审批。对治疗罕见病的药品和防治严重危及生命疾病的部分药品简化上市要求,可提交境外取得的全部研究资料等直接申报上市,监管部门分别在3个月、6个月内审结。”“加强全国短缺药品供应保障监测预警,建立短缺药品及原料药停产备案制度,加大储备力度,确保患者用药不断供。”

 

       2018年6月22日下午,在国务院政策例行吹风会上国家药品监督管理局局长焦红介绍加快境外上市新药审评审批有关工作情况,并答记者问,其中也指出”罕见病用药、临床急需的,缺乏有效手段的相关急需药品,按照国务院会议精神,我们准备加快审批。我们按照相关的要求,科学审评、简化相关程序,像罕见病、临床急需、媒体关注的抗艾滋病、抗肿瘤等相关药品,我们纳入优先审批通道,加快审批。我们预计这些产品能够缩短1-2年时间进入中国市场,更好地满足中国患者的需求。”

       2018710日,国家药品监督管理局发布《接受药品境外临床试验数据的技术指导原则》(简称《指导原则》)。《指导原则》中指出“对于用于危重疾病、罕见病、儿科且缺乏有效治疗手段的药品注册申请,经评估其境外临床试验数据属于部分接受情形的,可采用有条件接受临床试验数据方式,在药品上市后收集进一步的有效性和安全性数据用于评价。

       2018111日,国家药品监督管理局药品审评中心发布《第一批临床急需境外新药名单》,40个临床急需境外新药进入该名单。从给出名单详细内容可知,这40个新药多是治疗罕见病的药物,如治疗多中心卡斯特莱曼病的Siltuximab(活性成分,下同)、治疗多发性硬化症的Fingolimod Hcl Ora Lcapsules、 治疗戈谢病的Eliglustat等。

 

2019年

 

       2019211日, 国务院总理李克强主持召开国务院常务会议,听取2018年全国两会建议提案办理工作汇报,推进提升政府施政水平;要求狠抓今年脱贫攻坚任务落实,为打赢脱贫攻坚战奠定坚实基础;部署加强癌症早诊早治和用药保障的措施,决定对罕见病药品给予增值税优惠;决定支持商业银行多渠道补充资本金,增强金融服务实体经济和防风险能力。从31日起,对首批21个罕见病药品和4个原料药,参照抗癌药对进口环节减按3%征收增值税,国内环节可选择按3%简易办法计征增值税。

      2019212日,国卫办医函{2019}157号:为加强我国罕见病管理,提高罕见病诊疗水平,维护罕见病患者健康权益,我委决定建立全国罕见病诊疗协作网事项通知。

 

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