行业动态

罕见皮肤病新药圣利卓®获CDE突破性疗法认定

今日，中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）授予公司罕见皮肤病创新靶向生物制剂圣利卓®（通用名：佩索利单抗注射液）拟定新适应症突破性疗法认定，用于预防泛发性脓疱型银屑病（Generalized Pustular Psoriasis，GPP）发作。

2023-04-19

梦，必须被紧紧地抓住！ 罕见病情景短剧「梦的颜色」定档4月播出！

你的梦想是什么？ 作家？ 医生？ 教师？ 飞行员？ 还是周游世界的旅行家？ 对于普通人来说， 追梦之旅看起来已经很不容易。

2023-04-07

重磅！国家级罕见病医疗质量控制中心及其专家委员会委员名单发布

2023年4月4日，国家卫生健康委官网发布了国家级医疗质量控制中心及其专家委员会委员名单。

2023-04-06

志愿者们看这里！公益项目学习机会来啦

如果你恰巧有医学、药学、生物学等医疗相关背景，又想让自己的专业知识发挥更大力量！请疯狂CALL ME！

2023-04-04

代购罕见病药品氯巴占案一审宣判：“铁马冰河”免于刑事处罚

今天上午，胡某某海外代购氯巴占案在河南省中牟县人民法院继续开庭审理。案件一审宣判，被告人胡某某构成非法经营罪，免予刑事处罚。胡某某，网名“铁马冰河”。公诉人提交新证据，并变更起诉罪名，由之前的走私贩卖毒品罪变更为非法经营罪。经过合议庭合议，法院当庭作出判决：胡某某犯非法经营罪，免予刑事处罚。

2023-03-31

为救儿女成立罕见病公司的他再创奇迹 | 罕见病疗法全球首批

他是Amicus公司的执行主席兼联合创始人，也是电影《良医妙药》原型，为拯救患有罕见病儿女的生命，毫无医学背景的他毅然辞职创办公司，走上了药物研发之路。昨日，欧盟委员会批准该公司的酶代替疗法，它也是首款获得FDA突破性疗法认定治疗庞贝病的疗法。

2023-03-29

【标准·方案·指南】黏多糖贮积症Ⅰ型诊疗专家共识（2022）

黏多糖贮积症Ⅰ型是1种由于编码α-L-艾杜糖苷酶的基因变异所致的罕见常染色体隐性遗传病。本病可累及多系统、多器官，临床表现差异较大，病程呈进行性进展，早期诊断、早期治疗可减缓疾病进展，提高患儿生存质量。

2023-03-27

2023年罕见病诊疗和支付准入国际论坛成功召开

2023年2月28日晚，由蔻德罕见病中心发起，罕见病信息网组织，赛诺菲中国、安斯泰来支持的——2023年罕见病诊疗和支付准入国际论坛在线上顺利召开。

2023-03-13