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7款罕见病治疗用药纳入医保,价格平均降幅达60.1%
国家医保局公布国家医保药品目录调整情况和新版目录,其中包含七款罕见病用药。新版目录将于3月1日落地实施。
2022年度全球7款罕见病基因疗法获批,打破全球最贵药物记录 | 年终盘点
基因治疗是指通过基因添加,基因修正,基因沉默等方式修饰个体基因的表达或修复异常基因,达到治愈疾病目的的疗法。目前基因治疗的主要场景多应用于治疗罕见病。
直播回顾 | 七类罕见病患者如何应对新冠?
七类罕见病患者如何应对新冠?
2022中国获批上市的14种罕见病药物 | 年终盘点
2022中国获批上市的14种罕见病药物 | 年终盘点
2022年度Leber遗传性视神经病变第二届线上病友大会欢迎您的参与
2022年度Leber遗传性视神经病变第二届病友大会定于2023年1月8日上午9:00在线上举办。
国家药审中心公开征求《罕见疾病药物开发中疾病自然史研究指导原则》意见
12月21日,国家药品监督管理局药品审评中心发布关于公开征求《罕见疾病药物开发中疾病自然史研究指导原则》意见的通知。
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