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2000万罕见病患者的福音 这些措施让“孤儿药”不再短缺

分类:
行业动态
作者:
来源:
央视网
发布时间:
2018/07/03
【摘要】:
6月15日是重症肌无力关爱日,重症肌无力是一种严重威胁患者健康的免疫系统疾病。不久前,国家卫健委等5部门公布了首批罕见病目录中,全身重症肌无力就是121种疾病之一。由于我国人口基数大,全身重症肌无力患者70多万人。

6月15日是重症肌无力关爱日,重症肌无力是一种严重威胁患者健康的免疫系统疾病。不久前,国家卫健委等5部门公布了首批罕见病目录中,全身重症肌无力就是121种疾病之一。由于我国人口基数大,全身重症肌无力患者70多万人。

  近些年,随着针对重症肌无力患者的检查手段的不断增加,基层医生对疾病意识的提高,重症肌无力患者的诊断已经越来越清晰,漏诊漏治的情况减少了不少,通过正规治疗,重症肌无力的病情是可以得到控制的,可避免发生危及生命的情况。

 

  治疗重症肌无力的特效药“溴比斯地明”,价格只有几十块钱,目前全国仅有一家药厂生产,已经成为名副其实的“孤儿药”。

 

  制药企业表示,目前溴比斯地明每年的生产量是200万瓶,能够保证全国患者对此药的需求。包括重症肌无力在内的罕见病,由于发病人群少,用药少,现在很多县市都还买不到药,必须到省会城市三甲医院购买,而这些医院对开药有严格的限制,每次只能开一瓶,如果按照重症肌无力一般病情每天4片计算药量,一瓶药只够15天。

 

  湖南省病友志愿者 艾立:“我们能够像高血压糖尿病这样,一次性可以开个两个月的药,这是一种比较正常的,因为而且很多的偏远农村地区,他看一次病是很不容易的。”

  多措并举保障罕见病患者用药

  我国罕见病患者超过2000万人,由于治疗罕见病的药物适用人群少、市场需求少、研发成本高,很少有制药企业进行研发生产。 前不久,国家卫健委、科技部、工信部等5部门联合公布了《第一批罕见病目录》,这将加速罕见病用药在国内的上市。

 

多措并举保障罕见病患者用药根据国家卫健委公布的《罕见病目录制订工作程序》,今后将分批遴选目录覆盖病种,对目录进行动态更新,目录更新时间原则上不短于2年。纳入罕见病目录的病种应当同时满足四项条件,分别为国际国内有证据表明发病率或患病率较低;对患者和家庭危害较大;有明确诊断方法;有治疗或干预手段、经济可负担,或尚无有效治疗或干预手段、但已纳入国家科研专项。专家认为,对药监、医保等政府部门来说,纳入目录内的病种在优先审评审批、免临床试验或有条件审批等方面具有了依据,对未来制定和完善罕见病相关医疗保障制度也提供了参考。

 

  国务院发展研究中心宏观经济研究部 副研究员 江宇:“过去医保的政策,一般来说从经济的角度考虑,量大面广,大范围发病率高的疾病,这次专门出台的政策体现了对少数患者人群更加重视。为以后专门针对罕见病挂钩的政策提供了依据。”

 

  由于我国人口基数大,形成了罕见病并不罕见的特殊局面。据不完全统计,每年新出生罕见病患者超过20万,因为慢性、严重的病痛折磨,以及长期的诊疗费用支出,罕见病患者和家庭承受着巨大的经济、精神负担,他们更需要长期、科学、精准的诊疗服务。

  罕见病目录认定的疾病大多是临床需求比较急迫,疾病负担较为严重,社会关注度较高的疾病。目录将加速罕见病用药在国内的上市,国内药企也将比以往更有积极性去自主创新研发“孤儿药”,为罕见病患者提供更多、有效、可负担的治疗手段,从而改善罕见病患者的生活质量。