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罕见病基因治疗新进展 | 第八届罕见病高峰论坛专题预告

罕见病基因治疗新进展 | 第八届罕见病高峰论坛专题预告

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【摘要】:
随着精准医疗概念的提出,基因治疗因能够从根本出发,给患者提供“一劳永逸”的治疗,备受关注。罕见病中有80%是遗传性的,自第一个罕见病基因疗法得到了FDA的批准, 目前有超过2500个基因疗法正在进行临床试验,包括120多个关键的2/3期或3期临床研究。基因治疗的发展将孤儿药的研发及罕见病的治疗带来新的希望。