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人物故事

他是Amicus公司的执行主席兼联合创始人，也是电影《良医妙药》原型，为拯救患有罕见病儿女的生命，毫无医学背景的他毅然辞职创办公司，走上了药物研发之路。昨日，欧盟委员会批准该公司的酶代替疗法，它也是首款获得FDA突破性疗法认定治疗庞贝病的疗法。

2023-03-29

写下这首诗的是一位不到30岁的年轻姑娘程意，她皮肤白皙，轮廓秀丽，眼神中自带温和的笑意。

2022-12-20

我叫小乐，生长在新疆哈密的一个小村庄。父母辛勤耕作十几亩地，养活了我和我姐，使我们步入大学的殿堂。课余帮父母干农活，劳作流淌快乐。

2022-12-08

时隔三年，回忆起第一次参加第八届中国罕见病高峰论坛，明明还是非常兴奋。

2022-07-21

HDLS现在也称作ALSP，即遗传性弥漫性脑白质病伴轴索球样变。

2022-05-27

罕见病患者在日常生活中常会遭遇歧视，如何面对？看6岁的罕见病患儿和妈妈的对话，她们怎么去面对。

2022-05-20

每年5月17日是世界神经纤维瘤病关爱日，神经纤维瘤病（英文简称NF）是一种基因突变导致的神经系统遗传性肿瘤疾病，分为一型、二型和神经鞘瘤三大类型，到目前为止还没有治愈方法。

2022-05-17

2022-05-17

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