暂时没有内容信息显示
请先在网站后台添加数据记录。
搜索

版权所有:上海四叶草罕见病家庭关爱中心          备案号: 沪ICP备18002607号           网站建设:中企动力北二分

武田

编号
关键字

奕真生物

编号
关键字

络仁

编号
关键字

赛诺菲

编号
关键字

爱可泰隆

编号
关键字

合作方:

Tel: 16621798075         E-mail:public@cord.org.cn

ICORD

编号
关键字

罕见病联盟

编号
关键字

微公益

编号
关键字

滴滴公益

编号
关键字

国家儿童医学中心

编号
关键字

资助方:

资讯分类

国内版的“达拉斯买家俱乐部”| 他们最缺的是什么?

分类:
特别关注
作者:
来源:
罕见病信息网
发布时间:
2020/02/20
【摘要】:
相对于其以前的作品,“药神”把关注点投向了一个特殊的领域——医药,具体的说是患者群体与“代购”。据网上报道的信息,该影片也是根据真实故事的改编,讲述印度药品“代购”的现象以及背后隐藏的心酸故事,被视为国内版的“达拉斯买家俱乐部”。

《我不是药神》预告版(+后续预告)  视频来源于网络

 

最近在网上看到徐峥又要出新作品了,不过这部新作品有点特别,也并非指今天上映的《幕后玩家》,而是定档在7月的《我不是药神》,个人还是挺期待的,近些年徐峥也不乏好作品,比如《人在囧途》,而《幕后玩家》的口碑似乎也不错。在当下 “偶像”炫酷、“颜值”当道的影市上,贴近现实,关注、尤其是揭露社会问题的好电影一直是很缺乏!

image001.png

《我不是药神》海报之一

相对于其以前的作品,“药神”把关注点投向了一个特殊的领域——医药,具体的说是患者群体与“代购”。据网上报道的信息,该影片也是根据真实故事的改编,讲述印度药品“代购”的现象以及背后隐藏的心酸故事,被视为国内版的“达拉斯买家俱乐部”。

说起“达拉斯买家俱乐部”,很多人应该都非常熟悉了,确实是一部难得的好电影。这是根据罗恩·伍德鲁夫的真实经历而改编。

 

image003.png

罗恩·伍德鲁夫 (Ron Woodroof, 1950 - 1992),1988年他创立了“达拉斯买家俱乐部”(Dallas Buyer's Club), 罗恩生命中最后几年的经历成为了《达拉斯买家俱乐部》的制作基础。

主要讲述罗恩被诊断出感染上艾滋病毒之后,与病魔和美国食品与药物管理局(FDA)斗争的故事,交织着患者群体、制药商、医疗机构及管理部门等复杂关系。

image005.gif

在医院里,医生告诉罗恩,他们正在测试AZT的药物,而且这是唯一一种经FDA批准的用于测试的药物,但遗憾的是他无法通过正规渠道获得药物。为了自救,他跑到一家墨西哥临时医院,原本是为了获得更多的AZT。但那里的医生却告诉他,AZT是“有毒的”,“它杀死了它接触的每一个细胞”,相反医生开了一套以DDC和蛋白肽T(peptide T)为中心的药物和营养补充剂,但是这些肽T在美国还未被批准。

 

image006.gif

后来罗恩便伪装成牧师、医生、专家等身份,穿梭于世界各种,到处寻求可替代的药物,并声称这是私人使用的。而自俱乐部成立后,迅速受到各地病友的推崇,会员人数和药物需求大幅增长,这也引起了FDA和制药商的关注,并对其多方阻挠。

image007.jpg

 Matthew McConaughey,也是《星际穿越》的主角,不认真看,真看不出来是他。

为此在1987年,FDA改变了它的规定,使得任何未经批准的药物都是非法的。同年他对FDA提起诉讼,以寻求获得“自救”的合法权利,虽然法官对他也很同情,并劝告FDA,但也“无能为力”。

根据影片结束时的文字显示,FDA后来也允许了罗恩服用肽T用于个人治疗。罗恩最终于1992年9月去世,从他被确诊只剩30天生命之日直至去世时他一共存活了7年时间,在这2557天中,他一直坚持不懈地与病魔、与FDA及制药商进行异常艰苦的抗争.......

image009.gif

当然,如果关于患者争取权益的故事,另有经典的《费城故事》和《平常的心》,前者由汤姆·汉克斯、丹泽尔·华盛顿主演。 

image010.png

《费城故事》海报,1994年,汤姆•汉克斯凭借该片获得第66届奥斯卡金像奖最佳男演员。

后者由马克·鲁法洛(绿巨人饰演者)和吉姆·帕森斯(《生活大爆炸》的“谢尔顿”)等参演

马克·鲁法洛与吉姆·帕森斯

罗恩的故事,或许国内很多罕见病患者或群体会深有感触,国内患者很多也是“有药难求”,而绝大多数的罕见病无法根治,只能通过药物支持治疗或延缓疾病的进展。

比如近两年国外上市的SMA药物Spinraza、法布雷病的Galafold、ALS的Radicava(edaravone)、亨廷顿舞蹈症的Austedo等,但都暂未能进入国内市场,而有些得以在国内上市的药物也因高昂的价格让人“望而却步”,如庞贝病的“美而赞”,这是目前国内唯一治疗庞贝病的药物,成人每年治疗费用高达两百万元!

微信截图_20180502105648.png

相对于其他国家,美国罕见病、孤儿药领域的发展要快的多,自1983年《孤儿药法案》颁布以来,美国FDA已批准上市的孤儿药已达到682项,而获得孤儿药资格的达4615项。而在2018年(至4月27日),FDA共批准孤儿药15项,如TSC/LAM的everolimus,囊性纤维化 (CF)的Tezacaftor和Ivacaftor联合治疗、XLH的Crysvita(burosumab)等,而授予孤儿药资格达124项。

在上个月,美国众议院通过了 “尝试权”(right-to-try)法案,以“允许绝症患者(terminally ill patients)寻求正在进行临床试验但尚未获得食品与药物管理局(FDA)最终批准的药物治疗”,似乎特朗普上台后对这个特殊的群体也比较关注,比如他也曾指责FDA“救命药”审批的繁琐等。

right-to-try-1-9ef798ab8b6653e055253e0c701b37f7650b3e14-s800-c85.jpg

2015年5月ALS患者及其家属在华盛顿集会,以呼吁扩大实验药物的使用范围。

每当国外发布罕见病相关药物或疗法上市消息时,国内的患者只能翘首以待。先不说什么时候能进入国内市场,单是药物的治疗费用也让人惊为“天价”,每年动则十万、百万!

而在国内,近几年来政策上对罕见病领域的关注与支持也正逐步提升, 如去年2月初的《关于进一步改革完善药品生产流通使用政策的若干意见》,5月《关于鼓励药品医疗器械创新加快新药医疗器械上市审评审批的相关政策》;今年《关于改革完善仿制药供应保障及使用政策的意见》、《关于注册分类4、5.2类化学仿制药(口服固体制剂)生物等效性研究批次样品批量的一般要求》(公开征求意见)等,其内容都涉及到对罕见病或药物的相应支持促进,而每年“两会”期间也有越来越多的委员或代表为罕见病提案,呼吁加大对罕见病或孤儿药研发的支持力度。

前方的路还很长,但要相信未来会有更多的惊喜!