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业务

《“国家首批罕见病名录”全球药物梳理》报告在京发布

分类:
政策及研究
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【摘要】:
本研究所涉及的检索数据/库为:美国FDA孤儿药数据库及上市药品数据库、欧盟EMA官网和Orphan designations数据库、日本PMDA的orphan drug列表、汤森路透数据库、Pharma Intelligence Center数据库、艾昆纬(IQVIA)全球药品终端销售数据库、2017国家基本医保目录、省基本医保目录,及公开信息搜索、药品说明书检索等。

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发布会现场图

 

2月28日,第十二个国际罕见病日,上海四叶草罕见病家庭关爱中心(又称罕见病发展中心,CORD)在北京粤财JW万豪酒店隆重举办2019国际罕见病日北京发布会&研讨会,在发布会现场,CORD创始人、主任黄如方先生发布了首批国家罕见病目录121病种全球药物梳理报告。

 

微信截图_20190301203139.png

黄如方发言现场

 

2018年5月23日,中国国家卫生健康委员会、科技部、工业和信息化部、国家药品监督管理局、国家中医药管理局五部门联合出台《第一批罕见病目录》(简称“121目录”),收录了121种罕见病。这是我国政府首次以疾病目录的形式尝试界定何为罕见病,是中国罕见病行业发展的里程碑事件,我们坚信这一目录的出台也将在极大程度上推动罕见病科研、诊疗、药物准入及医保等方面的全面发展。2018年10月,罕见病发展中心(CORD)成立项目小组,对《第一批罕见病目录》中121个病种相对应的全球(美国、欧盟及日本)治疗药物做了全面的梳理,这一看似简单的检索、核查性质的工作,却在实际研究中需要大量的人力及时间投入,需要检索各类公开、不公开的数据库,需要核查各种疾病名、药品名的规范统一,需要进行各种数据点的专业决策,历时近四个月时间,终于完成并呈现如下数据:

 

微信截图_20190301203149.png

微信截图_20190301203155.png

 

研究说明:

 

·  本研究仅对境外的美国、欧盟及日本三个国家和地区的罕见病上市药物做检索和研究,以orphan drug数据库为基准,并补充检索了一些未获“孤儿药”身份认定,但有罕见病适应症的药物,其他国家和地区的数据不在本研究范围内;

 

·  本研究所指的“药物”为:在美国、欧盟、日本及中国四个国家和地区获批上市、且具有“121目录”所指病种对应适应症的治疗药物。比如超适应症用药、并发症用药、适应症国别差异获批等情况都不在本文研究范围;

 

·  研究中所指“中国”:是指中国大陆地区,不包含港澳台地区的药品上市及医保情况;

 

·  本研究涉及的数据检索截止2018年10月份,在此之后可能会存在新的药品上市,无法及时更新于本研究项目;

 

·  国内获批药物主要以通用名或分子名进行检索整理,对具体药物是否上市的统计可能存在偏差。若该药物是非独家的产品,研究仅列出部分厂家和商品,比如:地塞米松,国内已有诸多厂家生产,因此尽管Novartis的商品未在中国上市,研究中认为地塞米松这一化学分子在中国已上市;

 

·  受限于检索通道和地方省市政策的复杂性,医保部分的信息可能不够全面和准确;

 

·  由于时间和精力所限,研究数据难免会有疏漏及偏差,敬请谅解,欢迎各相关机构和专业人士补充完善。

 

 

本研究所涉及的检索数据/库为:美国FDA孤儿药数据库及上市药品数据库、欧盟EMA官网和Orphan designations数据库、日本PMDA的orphan drug列表、汤森路透数据库、Pharma Intelligence Center数据库、艾昆纬(IQVIA)全球药品终端销售数据库、2017国家基本医保目录、省基本医保目录,及公开信息搜索、药品说明书检索等。

 

 

项目研究小组

 

总协调:黄如方

研究员:杨金飞、朱逸婧、Kathy、曹文东

鸣   谢:刘谷梅(美)、蓝莹莹、林宁航(美)