浙江罕见病保障专项基金模式分析

6月24日，浙江省医保局将治疗庞贝病的阿糖苷酶α（商品名：美而赞）、治疗法布雷的阿加糖酶β（商品名：法布赞）等2种药品纳入浙江省罕见病用药保障支付范围。两种疾病均被列入国家卫生健康委员会等5部门联合制定的《第一批罕见病目录》。

至此，浙江省已将10个罕见病药物纳入到了当地的医疗保障中。

在蔻德罕见病中心（CORD）与艾昆纬中国（IQVIA）发布的《中国罕见病医疗保障城市报告2020》中，浙江省的多个城市也表现优异，位列高保障能力高保障水平梯队，在罕见病医疗保障工作上走在了全国的前列。

浙江省是目前全国唯一落地罕见病专项基金保障模式的地区。2019年12月，浙江省出台《关于建立浙江省罕见病用药保障机制的通知》（浙医保联发[2019]25号），明确根据国家关于探索罕见病用药保障机制总体要求，按照“以收定支、量力而行、循序渐进”的原则，建立省级统筹、以罕见病专项基金为基础的多层次、高水平的保障机制。

浙江省也是较早探索大病医保谈判模式的地区之一，其过去几年在大病保险谈判上的实践探索，也为其在2020年开始实施的罕见病专项基金保障政策奠定了基础。2015年，浙江省出台《关于加强罕见病医疗保障工作的通知》（浙人社发〔2015〕126号），将戈谢病、渐冻症和苯丙酮尿症纳入“罕见病医疗保障病种范围”，通过基本医保、大病保险、医疗救助逐层分担化解患者的合规医疗费用[65]。2018年，浙江省又出台《关于将阿达木单抗等28种药品纳入大病保险支付范围的通知》（浙人社发〔2018〕5号），将地拉罗司、醋酸兰瑞肽、伊米苷酶等8种罕见病药物与其他20种药物一起纳入大病保险支付范围[66]。

2020年开始实施的罕见病专项基金保障可以被视为是浙江省探索罕见病保障的2.0版本，这个模式有以下几个特点：

首先，最核心的政策突破是，浙江省率先以极低的个人年缴费，建立了国内第一个省级统筹的罕见病用药保障专项基金。专项基金在省级医疗保险基金财政专户中下设子账户，分账管理、独立核算，各统筹区每年1月底前根据上年底基本医疗保险参保人数，按每年每人2元标准，一次性从本统筹区大病保险基金中上缴至浙江省罕见病用药保障基金。罕见病用药保障实行省级统筹，全省实行统一保障范围、统一筹资标准、统一待遇水平、统一诊治规范、统一用药管理。以浙江省5461万基本医疗保险参保人数计算，每年罕见病用药保障专项基金可用预算为1.09亿。

其次，专项基金遵循“以收定支、量力而行、循序渐进”的原则，优先选择将两种罕见病特效药纳入罕见病用药保障范围，与大病保险特殊药品的保障有所区分，未来将以“专家论证、价格谈判、动态调整”的原则继续开展罕见病用药谈判。一方面，优先选择的两种罕见病特效药分别是治疗戈谢病的伊米苷酶和治疗苯丙酮尿症的沙丙蝶呤，这两种特效药早于2015年就通过谈判被浙江省纳入到大病保险用药报销范围中，在之后的四年里，浙江省对这两种罕见病的保障管理积累了一定的经验，对有实际用药需求的患者人数、花费以及如何优化保障服务等都有更清晰的认知。根据企业和患者组织的反馈，浙江省已知的戈谢病患者有23人，使用过特效药伊米苷酶的患者为22人（成人患者16人、儿童6人），以人均花费250万元/年为计（成人患者年治疗花费为322万元，儿童患者为64万元），浙江省在戈谢病上一年的保障支出约为5500万元。使用沙丙蝶呤的患者有19人，以人均药物花费10万元/年计算，浙江省在苯丙酮尿症上一年的保障支出不到200万元。因此先行将这两种罕见病纳入用药保障，符合“以收定支、量力而行“的原则。另一方面，浙江省建立了省级罕见病用药专家委员会制度，搭建了由专委会论证拟调入和调出保障范围的罕见病药品的谈判机制，未来在戈谢病和苯丙酮尿症之外，还将由省医疗保障局按照“专家论证、价格谈判、动态调整”的原则，根据省罕见病用药专家委员会推荐的罕见病药品，结合省内经济社会发展水平、罕见病用药保障基金结余等情况，组织开展罕见病用药谈判，循序渐进地将更多罕见病用药纳入保障范围。

最后，罕见病专项保障的待遇水平高，实施费用累加计算和分段报销，且个人负担封顶，极大地降低了患者自付和灾难性医疗支出。对罕见病的保障按照自然年度结算，参保人员在一个结算年度内发生药品费用，0~30万元，报销比例为80%；3~70万元，报销比例为90%；70万元以上费用，全额予以报销。罕见病用药报销后的剩余费用，符合医疗救助条件的人员由参保地政府按规定予以医疗救助。对于需要使用“超高值”药物的罕见病患者来说，“70万元以上费用，全额予以报销”极大地减轻了他们的个人负担。以戈谢病为例，儿童患者在杭州市使用特效药伊米苷酶可获得96%的政府报销，个人年自费不到3万元。

不过，浙江省目前的罕见病专项基金模式也有其政策设计不足之处。

首先，专项基金的具体资金管理和使用尚未公布公共监督的标准。按照目前的筹资方法，每年每人2元缴费标准，以浙江省5461万基本医疗保险参保人数计算，每年罕见病用药保障专项基金可用预算为1.09亿，用于保障戈谢病和苯丙酮尿症尚有结余。但专项基金的结余如何管理，每年是否公布基金年报等，在目前的政策发文里尚未明确。

其次，如何区分罕见病专项基金和大病保险对特殊药品的保障范围，尚不明确。目前专项基金仅纳入了戈谢病和苯丙酮尿症两种罕见病，但并未说明对罕见病和治疗用药的纳入标准。2018年，浙江省通过《关于将阿达木单抗等28种药品纳入大病保险支付范围的通知》（浙人社发〔2018〕5号）纳入的8种罕见病药物中，除了伊米苷酶和沙丙蝶呤外，另外6种罕见病治疗药物中尚未被国家医保目录收入的3种罕见病（治疗特发性肺纤维化的尼达尼布、治疗肢端肥大症的醋酸兰瑞肽和治疗特发性肺动脉高压的安立生坦）目前仍在大病保险的支付范围中，并未被纳入到专项基金用药保障中来。罕见病用药保障范围是否局限于人群较小、治疗费用偏高的罕见病，目前的政策发文并未说明这一点。如按照大病保险待遇计算，那么这6种罕见病药物的先行自付比例、起付线、报销比例及年度报销限额等都与专项基金的罕见病用药保障待遇有较大差距。

最后，专项基金筹资在未来的调整空间，以及保障范围内药物超出基金预期后的管理办法，并不清晰。随着越来越多的罕见病特效药的上市，每年1.09亿元的专项基金预算将显得捉襟见肘。如果将基金保障严格限制在目前的两种罕见病用药上，则会引发保障的不公平性问题，如何界定哪些罕见病和治疗药物能够被纳入专项基金保障？未来法布雷病、脊髓型肌萎缩症等罕见病的患者能否获得如戈谢病和苯丙酮尿症患者同等的保障？如果逐渐纳入更多的罕见病特效药，那么是否需要提升个人缴费，如何循序渐进？这些都是未来推行专项基金需要谨慎论证的问题。

整体而言，浙江省目前实施的专项基金模式仍可被视为地方探索罕见病保障的标杆。浙江省从2015年开始进行通过大病保险为主的罕见病保障工作，专项基金模式是浙江省结合既往政策实践后深思熟虑的选择。建立省级统筹的罕见病用药保障机制，体现了地方政府主动出台政策引导解决罕见病保障的积极作为和担当，并且一步到位地消除了不同城市间可能的保障差异，实现了省内患者权益公平，齐步抬升了全省十几个城市的罕见病保障水平。率先搭建专项基金，引入个人缴费，则显示出浙江省政府在探索罕见病保障中思路的转变，从大病保险的路径中更往前一步，不挤占基本医疗保险基金的存量资金，利用个人低缴费的专项筹资来解决更为特殊的罕见病用药保障，同时也避免了政府“大包大揽”的政策方向，强调了个人责任和参与。在保障深度上，设立个人负担封顶，也体现了政府对患者需求的体察和尽可能解决患者高昂药费负担的担当。浙江省的专项基金模式，可以总结为是“政府主导（出政策）、花小钱（一年1个亿的预算）、办大事（解决灾难性疾病支出）、凝聚民心（个人缴费，互帮互助）”

本文摘自《中国罕见病医疗保障城市报告2020》，该报告综合探析了罕见病地方保障的专项基金、大病谈判、财政出资、政策型商业保险、医疗救助、医保零星增补、自主申报7大模式，进一步剖析在不同的资源禀赋下，部分城市在罕见病保障的模式、方法和技术手段上做出的不同选择。

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