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国家首批罕见病目录影响力评估报告发布

国家首批罕见病目录影响力评估报告发布

2月28日,第十五个“国际罕见病日”即将到来之际,“国家首批罕见病目录影响力评估”报告会在杭州举行。

2月28日,第十五个“国际罕见病日”即将到来之际,“国家首批罕见病目录影响力评估”报告会在杭州举行。
 

“国家首批罕见病目录影响力评估”由蔻德罕见病中心与健识局共同发起,旨在从医疗、政策、产业、科研、社会、患者等六大角度,系统性回顾过去3年多来罕见病目录给各相关方带来的改变,为更好推进罕见病防治工作提出建议。

 

中国医药新闻信息协会副会长兼秘书长叶建华出席发布仪式并作为嘉宾致辞。他表示,中国医药新闻信息协会愿意发挥自身媒体的优势,链接媒体、医药行业、患者和患者家属,不断向全社会发声,把罕见病这个小众话题,变成一个全社会热议的大话题。

 

中国医药新闻信息协会副会长、秘书长叶建华

北京大学第一医院原副院长

北京医学会罕见病分会主任委员丁洁

 

北京医学会罕见病分会主任委员丁洁也为本次发布会进行线上致辞。丁洁教授认为第一批罕见病虽然有一定的局限性,但是在中国推动罕见病的事业的长期工作当中意义重大,也是一个重要的举措。它具有里程碑性质,也表明了中国政府直面罕见病的决心。
 

嘉宾致辞后,健识局负责人严冬雪、蔻德罕见病中心创始人黄如方分享了罕见病目录影响力评估调研报告(以下简称评估报告)的开展过程。
 

《第一批罕见病目录》发布3年,实际对医疗医药行业的改变有多大?罕见病药物研发、引进、审评推进了多少?罕见病患者的诊疗和医保保障能力有没有提高?患者及其组织目前还面临什么困境?这些过去都没有系统性的回顾过。可以说,此次发布的《评估报告》给过去三年的工作做了一些总结。
 

2021年8月,健识局和蔻德正式启动影响力评估活动。健识局主要承担基础调研和总结工作,通过在医疗医药行业中积累的广泛资源,以及蔻德罕见病中心在罕见病行业中的广泛接触及专业性,共同打磨呈现了这份报告。

健识局负责人严冬雪女士认为在实际工作中,健识局走近一线医生和罕见病患者,开展实地调查,看到了不少令人欣喜的改变,也留意到一些还没有解决的问题。这些都被忠实地记录下来,以期为罕见病领域的相关决策提供参考。让更多的人知道罕见病、关注罕见病、进而为罕见病防治贡献自己的力量,是这份研究报告的初衷。此次活动的举办,标志着健识局和蔻德罕见病中心过去7个月里所做的工作得到了正向的回报。
 

蔻德罕见病中心创始人黄如方表示:“蔻德做的工作,就是把所有的利益相关方都调动起来,推动整个行业的发展。这是我们存在的作用和价值,很高兴能够看到关注罕见病力量在全国遍地开花,感到非常欣慰。”

蔻德罕见病中心创始人黄如方

 

浙江大学医学院附属第二医院副院长吴志英、京东健康医药事业部数字营销部罕见病业务负责人高一涵,在会上发表了主题报告。
 

主题报告分享后,健识局负责人严冬雪女士、蔻德罕见病中心创始人黄如方主任、国家罕见病诊疗与保障专家委员会委员刘军帅先生、浙江大学医学院附属第二医院副院长吴志英教授(线上)、浙江省医学会罕见病分会候任主任委员谢俊明教授(线上)、浙江大学医学院附属儿童医院党委副书记兼纪委书记邹朝春教授共同参与了2022全国罕见病诊疗与保障圆桌研讨会。
 

调研开展过程中,蔻德罕见病中心和健识局得到了来自医疗一线的专家、罕见病药物科研带头人、中外优秀企业代表、社会公益组织等方方面面的帮助。全行业的无私分享,才使我们能够全方位地梳理罕见病防治这个宏大的话题。

即日起,主办方对外发布电子版,供相关医生、患者家庭、研究者、政府部门、媒体等参考和阅读。

点此下载:国家首批罕见病目录影响力评估报告

 

特此感谢京东健康、赛诺菲、杰特贝林对此报告的支持!!!