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国家首批罕见病名录影响力评估

药监局已经绿灯全开,就等药来

只有5%的罕见病有药可治,即使成为5%中的一员,一些中国患者也只能望药兴叹,因为很多药尚未在国内上市,一些罕见病药物在国内上市比国外滞后10年。

2022-01-25

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投石问路3年,一份不完美的国家级目录即将更新

距离2018年《第一批罕见病目录》发布已过去3年多的时间,业界普遍猜测,目录已经到了更新窗口。

2022-01-21

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“灵魂砍价”95%背后,详解国家医保局五大砍价逻辑

毫无疑问,“灵魂砍价”是2021年的关键词之一,背后的逻辑是“每一个群体都不应该被放弃”。

2022-01-17

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手执利刃,不从天命

2018年,华大基因CEO尹烨在基因科普书《生命密码》中提到,平均每个人生来都有“大约7-10组存在缺陷的基因”。一对夫妻,如果恰好有一个缺陷基因是相同的,就有四分之一的几率生下一个罕见病患儿。

2022-01-11

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临床研究政策终于落地,2000亿市场需要一把火

2022年1月6日,国家药监局药品审评中心发布《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》(下称《原则》)。

2022-01-10

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一个“小群体”市场的投资逻辑

2021年12月10日,北海康成在港交所上市。 这是港交所“18A制度”之下的一家普通上市企业,但它又十分特殊:中国第一个以罕见病药物研发为主体的医药企业。业务这样小众的企业能够登陆资本市场,意味着什么?

2022-01-04

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2022,这一小群人的“救命药”何去何从?

2021年,多个热点事件都指向了一个关键词:罕见病。

2021-12-29

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2000万患者的最后一公里

2019年4月,凯凯被初步确诊为黏多糖贮积症。这是一种基因突变引发的罕见病,患儿体内黏多糖过量堆积,引发面貌扭曲、毛发和皮肤异于常人,并常有心肺衰竭,平均寿命仅15岁。

2021-12-28

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