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杜氏肌营养不良症全球获批药物盘点

杜氏肌营养不良症全球获批药物盘点

经罕见病信息网统计，全球目前已获批上市9款杜氏肌营养不良（DMD）药物。DMD治疗策略包括激素药物、外显子跳跃、小分子药物、基因递送、基因编辑等。
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