2026年

十余款罕见病药物迎新进展；罕见病患者接受基因疗法后死亡；2024年共批准55个罕见病药物品种 | 壹周罕见药闻

罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。该栏目在每周日更新，以呈现当周罕见病领域的最新消息和下周的罕见病活动预告。

2025-03-23

和我们一起助力中 国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招 聘计划

我们所有的工作都有赖于我们的全职和兼职的同事，我们期待有医学、遗传学、公共健康、社会工作、公益行业、营销、英语特长、研究、记者编辑、工商管理等方面专业背景及工作经验的有志之士加入CORD团队，成为全职或兼职。

2025-03-22

80多款中国基因疗法领跑，改写全球罕见病治疗版图

中 国基因治疗近年发展迅速。目前国内已经推进到临床试验阶段的国产基因治疗产品已经超过80款（参见下表），绝大多数仍然处于早期临床试验阶段，少数已经进入确证临床试验（3期）。

2025-03-21

55个！2024药品审评报告出炉，罕见病用药加速审评成效显著

3月18日，《2024年度药品审评报告》（以下简称《报告》）发布。

2025-03-19

8款罕见病药物迎新进展；至少24位代表委员为罕见病群体发声；罕见病科研资助项目开放申请中 | 壹周罕见药闻

罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。该栏目在每周日更新，以呈现当周罕见病领域的最 新消息和下周的罕见病活动预告。

2025-03-16

年满18岁后，“找不到”医生的他们

18岁，对于大多数人而言，是迈向独立与自由的起点。但对于董睿（化名）来说，这个时间点意味着一个新的困难——能给他看病的医院骤然减少。

2025-03-15

2款罕见病药物有望今年4月获批

根据PDUFA的预期目标日期，预计2025年4月，美国FDA将对2款罕见病药物的批准做出监管决定。

2025-03-13

22位代表委员为罕见病发声，两会闭幕不谢幕！

罕见病信息网 特别推出《两会罕闻》专栏，旨在提高罕见病的社会关注度，凝聚患者及专家力量，推动政策的传播及落地。

2025-03-11