2026年

一款靶向治疗药物获批，两款进入临床三期 全球软骨发育不全药物研发数据统计

罕见病信息网联合ACH患者组织“一米三的视界”共同就全球ACH获批/在研药物进行统计。

2025-04-21

11款罕见病药物迎新进展；异戊酸血症治疗迎来新突破；血友病基因疗法即将上市 | 壹周罕见药闻

罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。

2025-04-20

三位专家系统答疑，关于库欣看这篇就够了！ | 直播回顾

每年的4月8日是国际库欣关爱日（Cushing’s Awareness Day），意在纪念“神经外科之父”哈维·库欣（Harvey Cushing）在医学领域的卓越贡献，同时呼吁全社会关注库欣综合征患者群体。

2025-04-18

罕罕漫游手记 | 三亚站：当浪花冲湿裤脚，我们写下最勇敢的诗

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2025-04-18

26种罕见病33款药物获批 | 2025Q1全球数据

2025年第 一季度，全球罕见病治疗领域迎来突破性进展。

2025-04-14

12款罕见病药物有新进展；3个罕见病救助申请进行中；APDS患者招募启动 | 壹周罕见要闻

罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。该栏目在每周日更新，以呈现当周罕见病领域的最新消息和下周的罕见病活动预告。

2025-04-13

国内唯 一！罕见病新药上市，疗效显著，日服量较欧美患者减半

近日， Recordati集团中 国全资子公司锐康迪（北京）医药有限公司旗下的适锐飒®（磷酸奥唑司他片）正式在中 国上市。

2025-04-12

最疼的时候100米都走不了 接受基因治疗后，他已重返马背

谁能想到，这位意气风发的骑手，曾是因重度血友病B卧床20年、几乎丧失行走能力的“玻璃人”？

2025-04-12