行业动态

上周，两款罕见病新药在中 国获批！

又有两款罕见病新药在中 国获批！

2024-07-08

血友病迎来“长效VIII因子”产品；上海儿童医学中心完成两个罕见病药物受试者给药；儿童血液病宣传日活动报名中 |壹周罕见药闻

血友病迎来“长效VIII因子”产品；上海儿童医学中心完成两个罕见病药物受试者给药；儿童血液病宣传日活动报名中

2024-07-07

27种！2024年上半年FDA批准的罕见病药物或新适应症汇总

截至6月30日，2024年上半年FDA批准药物或新适应症至少有27种。

2024-07-02

2024上半年，中国获批上市的罕见病药

截至6月30日，2024年上半年至少有21种罕见病药物获批上市。

2024-07-01

国际媒体Scrip专访黄如方：瑞鸥公益基金会的全球视野与筹资挑战

黄如方在接受 Scrip 采访时表示，该基金会的目标是帮助中 国研发出第 一个针对那些缺少研究的罕见病的原 创疗法，支持中 国的转化研究，目前基金会面临着筹资的巨大挑战。

2024-06-28

2024年全国罕见病患者组织年会暨能力建设培训会在杭州成功召开

2024年6月15—16日，由蔻德罕见病中心主办，壹基金支持的“2024年全国罕见病患者组织年会暨能力建设培训会”圆满召开。

2024-06-21

杜氏肌营养不良症全球获批药物盘点

经罕见病信息网统计，全球目前已获批上市9款杜氏肌营养不良（DMD）药物。DMD治疗策略包括激素药物、外显子跳跃、小分子药物、基因递送、基因编辑等。

2024-06-19

广东已有至少11家医院开通罕见病门诊，覆盖60余科室，建议收藏！

广东省开通罕见病门诊的医院

2024-06-18