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行业动态

8月,两款罕见病新药有望获FDA批准

根据PDUFA的预期目标日期,预计8月,美国FDA将对2款罕见病药物的批准做出监管决定。

2024-07-10

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上周,两款罕见病新药在中 国获批!

又有两款罕见病新药在中 国获批!

2024-07-08

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血友病迎来“长效VIII因子”产品;上海儿童医学中心完成两个罕见病药物受试者给药;儿童血液病宣传日活动报名中 |壹周罕见药闻

血友病迎来“长效VIII因子”产品;上海儿童医学中心完成两个罕见病药物受试者给药;儿童血液病宣传日活动报名中

2024-07-07

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27种!2024年上半年FDA批准的罕见病药物或新适应症汇总

截至6月30日,2024年上半年FDA批准药物或新适应症至少有27种。

2024-07-02

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2024上半年,中国获批上市的罕见病药

截至6月30日,2024年上半年至少有21种罕见病药物获批上市。

2024-07-01

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国际媒体Scrip专访黄如方:瑞鸥公益基金会的全球视野与筹资挑战

黄如方在接受 Scrip 采访时表示,该基金会的目标是帮助中 国研发出第 一个针对那些缺少研究的罕见病的原 创疗法,支持中 国的转化研究,目前基金会面临着筹资的巨大挑战。

2024-06-28

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2024年全国罕见病患者组织年会暨能力建设培训会在杭州成功召开

2024年6月15—16日,由蔻德罕见病中心主办,壹基金支持的“2024年全国罕见病患者组织年会暨能力建设培训会”圆满召开。

2024-06-21

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杜氏肌营养不良症全球获批药物盘点

经罕见病信息网统计,全球目前已获批上市9款杜氏肌营养不良(DMD)药物。DMD治疗策略包括激素药物、外显子跳跃、小分子药物、基因递送、基因编辑等。

2024-06-19

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