行业动态

2026国际罕见病日中国区宣传周联合倡导方招募啦

这16年来在全国20多个城市举办过200多场丰富多彩的互动活动，累计影响力达3000多万人次。

2026-01-01

1月3日 20:00直播｜张跃：遗传罕见疾病丙酸血症基因治疗策略的研究

本次直播特别邀请浙江大学良渚实验室任研究员张跃博士，张跃博士的课题组直接面向传统医疗手段对罕见病、遗传病疗效欠佳的重大医学难题，利用基因编辑、增补、沉默等技术手段，开发针对罕见病、遗传病的基因治疗策略

2026-01-01

国家医保局：医保新增10个罕见病药（附全名单）

2025年12月7日国 家医保药品目录及首版商保创新药目录在广州发布。

2025-12-12

我国历史首次！6种罕见病药品纳入首版商保创新药目录

12月7日，国 家医保局发布了2025年《国 家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录》和2025年《商业健康保险创新药品目录》！

2025-12-12

儿童未能诊断疾病联盟（UDNC）正式成立，为推动罕见疾病的诊断和科研点亮希望之灯

11月21日下午，由复旦大学附属儿科医院联合国内医院、科研机构，携手瑞鸥公益基金会与蔻德罕见病中心共同发起的儿童未能诊断疾病联盟（Undiagnosed Diseases Network of Children, UDNC）成立仪式隆重举行。

2025-11-22

共筑“能量生命线”——中国线粒体病联盟正式成立

11月21日，2025国际线粒体病大会暨儿童罕见病国际论坛在上海国际会议中心东方滨江大酒店隆重举行

2025-11-22

孩子救命药“纳保”后却遇“断供”，罕见病用药难怎么解

近日，第 一财经独 家了解到，一款治疗“超罕”疾病——酪氨酸血症Ⅰ型的特 效药尼替西农在纳入医保两年后遭遇中 国市场“缺货”，国内至少有8名患儿（最小仅6个月）面临断药困境。

2025-11-17

“不断药的生育旅程”可能实现吗？

2019年3月，26岁的林恩（Lynn）正处在孕晚期。她的儿子还有一个月就要出生了。

2025-11-14