行业动态

7款罕见病治疗用药纳入医保，价格平均降幅达60.1%

国家医保局公布国家医保药品目录调整情况和新版目录，其中包含七款罕见病用药。新版目录将于3月1日落地实施。

2023-01-19

2022年FDA批准37种新药，孤儿药占比54%（附报告原文）

2023 年 1 月 10 日，美国食品药品监督管理局（FDA）发布了其2022年度新药审批总结报告

2023-01-16

2022年度全球7款罕见病基因疗法获批，打破全球最贵药物记录 | 年终盘点

基因治疗是指通过基因添加，基因修正，基因沉默等方式修饰个体基因的表达或修复异常基因，达到治愈疾病目的的疗法。目前基因治疗的主要场景多应用于治疗罕见病。

2023-01-05

国家药审中心公开征求《罕见疾病药物开发中疾病自然史研究指导原则》意见

12月21日，国家药品监督管理局药品审评中心发布关于公开征求《罕见疾病药物开发中疾病自然史研究指导原则》意见的通知。

2022-12-22

国家药监局鼓励组织患者参与药物研发

国家药品监督管理局药品审批中心发布了关于发布 《组织患者参与药物研发的一般考虑指导原则（试行）》的通告。

2022-11-29

河南省罕见病重点实验室获批建设

近日，河南省科技厅发布《关于同意建设河南省心脏电生理重点实验室等河南省省级重点实验室的通知》，同意建设河南省罕见病重点实验室等6家省级重点实验室。

2022-11-24

四部委公布第三批清单！事关罕见病药品

财政部、海关总署、国家税务总局、国家药监局21日等四部门发布《关于发布第三批适用增值税政策的抗癌药品和罕见病药品清单的公告》。

2022-11-23

靶向CD19的B细胞耗竭剂伊奈利珠单抗四项最新研究发布，NMOSD治疗再添新证据

2022年10月26日~28日，第38届欧洲多发性硬化症治疗和研究协会(ECTRIMS)大会在荷兰阿姆斯特丹举行。

2022-11-09