行业动态

2款罕见病药物有望今年4月获批

根据PDUFA的预期目标日期，预计2025年4月，美国FDA将对2款罕见病药物的批准做出监管决定。

2025-03-13

首期300万！罕见病科研专项基金开放申请

2025年，瑞鸥公益基金会与红米粒互助之家携手推动罕见病科学研究，双方联合发起“红米粒家族性高胆固醇血症科研专项基金”，用于资助家族性高胆固醇血症科研项目

2025-03-11

至少8位两 会 代表为罕见病发声；罕罕漫游厦门站招募进行中；DMD、HAE、渐冻症药品有新进展 | 壹周罕见药闻

罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。该栏目在每周日更新，以呈现当周罕见病领域的最 新消息和下周的罕见病活动预告。

2025-03-09

《从第一次到每一次》罕罕漫游主题曲隆重发布

2025年2月28日第十八个国际罕见病日期间，在蔻德罕见病中心隆重发布罕罕漫游主题曲——《从第一次到每一次》。

2025-02-28

东北、华北和华东地区18场义诊来袭！2025国际罕见病日各医院活动汇总

本篇统计了国际罕见病日期间在东北、华北和华东地区的18场义诊活动，涵盖庞贝病、黏多糖贮积症I型、戈谢病、法布雷病、肾上腺皮质增生、结节性硬化症、神经肌肉病、遗传性罕见病、神经系统罕见病、神经纤维瘤病等病种。

2025-02-27

华中地区18场义诊来袭！2025国际罕见病日各医院活动汇总

本篇统计了国际罕见病日期间在华中地区的18场义诊活动，涵盖马凡综合征、心脑血管罕见病、X连锁低磷性佝偻病、Ⅰ型神经纤维瘤病（NFI）病种。

2025-02-27

西北、西南和华南地区23场义诊来袭！2025国际罕见病日各医院活动汇总

本篇统计了国际罕见病日期间在西北、西南和华南地区的23场义诊活动，涵盖尿素循环障碍、肥胖代谢综合征、尿崩症、甲状腺疾病、肾上腺皮质增生症、Turner综合征、低磷佝偻病、Prader-Willi综合征、软骨发育不全、粘多糖病、脊髓小脑共济失调（俗称小脑萎缩）、亨廷顿病、肌萎缩性脊髓侧索硬化症（俗称渐冻症）、肌营养不良症等病种。

2025-02-26

山东13场义诊来袭！2025国际罕见病日各医院活动汇总

本篇统计了国际罕见病日期间在山东的13场义诊活动，涵盖神经肌肉罕见病、遗传代谢、脊髓性肌萎缩、进行性肌营养不良、甲基丙二酸血症、戊二酸血症、结节性硬化症、神经纤维瘤病、成骨发育不全、自身免疫性脑炎、遗传性癫痫等病种。

2025-02-25