资讯

9月，全球至少批准14种罕见病药物

据罕见病信息网不完全统计，9月全球至少批准14种罕见病药物。

2024-10-18

卡纳万病新希望！全球基因疗法临床研究招募中国患者

近期，有一项针对卡纳万病的基因疗法BBP-812正在全球招募患者。

2024-10-17

与DMD抗争的22年：孩子的存在本身就是最大的幸福

这是一个家庭、四个人，二十多年与罕见病抗争的故事。从王奕杰2岁左右确诊为杜氏肌营养不良（DMD）开始，奕杰妈妈就选择坚持把这条荆棘丛生的“抗罕之路”走下去——坚定选择激素治疗，不放弃孩子的教育，推动建立患者组织，了解最新治疗方法，寻找生存的机会。

2024-10-17

“以患者为中心”下的药企实践：深化患者倡导、推动患者赋能、全方位满足患者需求

2024年10月11日，第二届诺华中 国患者日活动在上海圆满落幕。

2024-10-16

6款罕见病产品迎新进展；4场罕见病活动即将启动 | 壹周罕见药闻

罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。

2024-09-30

收养罕见病患儿，他想让更多患儿被关爱

在河南省郑州市，孙二民五年来用无私的爱照料着收养的杜氏肌营养不良患儿洋洋（化名）。

2024-09-28

2024国际线粒体病大会开启报名！

由国 家儿童医学中心、首都医科大学附属北京儿童医院、蔻德罕见病关爱中心、浙江瑞鸥公益基金会联合主办的2024国际线粒体病大会将于2024年11月15-17日在北京隆重召开。

2024-09-28

与联盟携手，为生命助力 ——全国DMD患者家庭联盟正式成立

2024年7月26日，蔻德罕见病中心公众号发出推文《关于成立全国DMD患者家庭联盟的倡议》。

2024-09-27