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3款罕见病药品获批；5款罕见病药品传来好消息；唯铭赞通过港澳药械通回归 | 壹周罕见药闻

罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。

2024-12-14

国内首款！罕见病药物在华获批新适应症

12 月 10 日，药监局官网显示，华东医药注射用利纳西普（Rilonacept）获批新适应症，用于治疗成人和 12 岁及以上青少年复发性心包炎（RP）以及降低复发风险。

2024-12-13

严卉教授：现有治疗方案对 ATTR 患者获益评价

本文整理自“‘淀’积希望 共筑未来——2024 ATTR医学研讨会”。浙江大学医学院附属第 一医院心血管内科主任医师严卉在会上发表了题为“现有治疗方案对 ATTR 患者获益评价”的主题演讲。

2024-12-12

每隔三个月往返近3000公里 只为给孩子用上特 效药

软骨发育不全（ACH）是一种由于FGF3（成纤维细胞生长因子受体3）基因突变而引起的疾病，发病率约为1/22000，目前已被纳入《第二批罕见病目录》。

2024-12-10

“同呼吸,共健康”特发性肺纤维化（IPF）医患交流会在广州圆满举行

2024年12月1日，由蔻德罕见病中心联合为爱深呼吸IPF关爱中心共同举办的 “同呼吸,共健康”2024年全国IPF医患交流会在广州成功召开。

2024-12-10

刚刚！DMD新药在中 国获批，曙方医药1.24亿美元引进

中 国国 家药监局（NMPA）官网最 新公示，曙方医药递交的类固醇药物伐莫洛龙口服混悬液（vamorolone）的上市申请已获得批准。

2024-12-10

6款创新药有望在12月份获得美国FDA批准;5款罕见病产品迎进展；罕见病婴幼儿家庭济困项目正在报名 | 壹周罕见药闻

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2024-12-08

11月，FDA批准两种罕见病药物

11月，美国食品药品监管局（FDA）批准了两款罕见病药物，分别用于治疗转甲状腺素淀粉样变心肌病、骨髓异常综合症和胃肠道间质瘤几种罕见病。

2024-12-02