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当身体像没电的电池：一个线粒体病女孩与音乐的“充电”故事

几周后，基因检测报告揭示了真相——悦悦患有KSS综合征（慢性进行性外眼肌麻痹综合征）

2025-05-24

我国自主研发，又一款罕见病新药获批上市

我国自主研发，又一款罕见病新药获批上市

2025-05-16

11个罕见病迎新进展；首 个国产罕见病特医食品上市；罕罕漫游敦煌站报名启动 | 壹周罕见药闻

罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。该栏目在每周日更新，以呈现当周罕见病领域的最 新消息和下周的罕见病活动预告。

2025-05-11

专访海马体×蔻德，让罕见被看见的三年

有这样一群人，他们的“照片”始终困在医院诊断书里。

2025-05-09

10款罕见病药物迎新进展；Vertex宣布放弃AAV载体研究；Pliant裁员45%，因IPF研发管线终止 | 壹周罕见药闻

罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。

2025-05-04

全国首家罕见病康复研究中心揭牌成立

4月18日，“中 国康复医学会康复医学临床研究中心罕见病康复研究中心”暨中 国残疾人康复协会上海首家“ALS康复护理基地”揭牌成立.

2025-04-24

11款罕见病药物迎新进展；异戊酸血症治疗迎来新突破；血友病基因疗法即将上市 | 壹周罕见药闻

罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。

2025-04-20

12款罕见病药物有新进展；3个罕见病救助申请进行中；APDS患者招募启动 | 壹周罕见要闻

罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。该栏目在每周日更新，以呈现当周罕见病领域的最新消息和下周的罕见病活动预告。

2025-04-13