2022年

中国药促会宋瑞霖会长：中国有能力解决罕见病的高值药物医疗保障问题

在今年的2022第十一届中国罕见病高峰论坛开幕式上，宋瑞霖会长以《对我国罕见病药物政策的思考》为主题进行了精彩的分享，从显著改善的前提下取得的成绩、罕见病行业面临的挑战、推动中国医药创新高质量发展的对策建议三个方面分享了对于我国罕见病药物政策的思考。

2023-02-06

探索中国的罕见病商业化之路 | 陈椎博士

陈椎博士是经验丰富的生物学家和药物研发专家，在跨国生物制药公司拥有超过15年的新药研发经验，他领导或参与了从早期发现到转化医学以及临床研发在内的多个新药研发项目。

2022-12-19

基因治疗药物的特殊性及早期临床转化｜吕华

吕华是上海天泽云泰生物医药有限公司临床开发和注册法规高级副总裁，多年来致力于基因治疗药物的早期临床开发。

2022-12-07

定制化基因治疗超罕见病的探索 | 毛翛博士

毛博士在第2022十一届中国罕见病高峰论坛上报告中从一个他亲自接诊的疑难病例入手，介绍了一个引起智力障碍的新致病基因的突变是如何发现并在模型动物和体外进行了功能研究，探索性的进行AAV9基因治疗的临床前研究。

2022-12-03

渐冻斗士蔡磊：被倒计时的生命，我要怎么破局？

蔡磊，京东集团副总裁，2019年被确诊渐冻症（ALS）。

2022-10-20

美国国立卫生研究院：未确诊疾病网络的经验和新诊断模式分享

2022第十一届中国罕见病高峰论坛于9月在上海隆重召开，在大会的麻省总医院专场上，麻总百瀚-美国麻省总医院儿童医院（Mass General Brigham-Mass General for Children）医学遗传科负责人David Sweetser, MD PhD就《基因诊断进展—美国国立卫生研究院未确诊疾病网络的经验和新诊断模式》进行了演讲。

2022-10-20

2022阿拉杰里天使宝贝关爱之家医患交流会暨组织成立仪式”成功举办

2022年9月4日，阿拉杰里综合征医患交流会暨阿拉杰里天使宝贝关爱之家成立大会成功举办。本次会议由蔻德罕见病中心、国家儿童医学中心复旦大学附属儿科医院、阿拉杰里天使宝贝关爱之家联合主办，由北海康成制药有限公司公益支持。

2022-09-09

2022年中国法布雷病友大会成功召开 | 未来已至，迎接“布”凡人生

2022年9月2日-9月4日，在赛诺菲和武田公司的大力支持下，由蔻德罕见病中心(CORD)和中国法布雷病友会(FCoC)联合举办的“2022年中国法布雷病友大会”在上海成功举办。

2022-09-04