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政策倡导及研究

2023年FDA批准5款全新基因疗法,均用于罕见病治疗

以下是年终盘点第四篇—“药物篇”—据统计,2023年美国食品药品监督管理局(FDA)批准了5款全新的基因疗法,获批适应症均为罕见病。

2024-01-13

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2023年FDA批准28个孤儿药,占总数的51%

以下是年终盘点第三篇—“药物篇(美国)”—据统计,2023年美国食品药品监督管理局(FDA)批准了55种创新药物,远超于2022年。

2024-01-11

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23个罕见病政策发布,涵盖医保、药物研发、审评审批等多个方面

以下是年终盘点第二篇—“政策篇(国内)”—据统计,2023至少发布了22个罕见病相关政策或征求意见稿,涵盖医保、药物研发、审评审批等多个方面。

2024-01-10

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2023年,近30种罕见病药物在国内获批上市 | 年终盘点

以下是年终盘点第一篇—“新药篇(国内)”—据统计,今年至少有27种罕见病药物获得国家药监局的批准上市,覆盖了20种罕见病。

2024-01-03

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《细胞和基因治疗产品临床相关沟通交流技术指导原则》发布,两处提到罕见病

2023年12月29日,国家药监局药审中心关于发布《细胞和基因治疗产品临床相关沟通交流技术指导原则》的通告(2023年第60号)。

2024-01-02

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科技部:负责任研究行为规范指引(2023)

为进一步引导科研人员和各类科研机构、高等学校、医疗卫生机构等规范开展负责任的科学研究,科技部监督司组织编写了《负责任研究行为规范指引(2023)》,供有关部门、地方和单位在推进科技工作中参考使用。

2024-01-02

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罕见病再迎新政 第三批鼓励仿制药品目录发布,前两批已纳入7种罕见病药

第三批目录收录39个品种,涉及75个品规、13种剂型,覆盖抗肿瘤药及免疫调节剂、抗感染用药、shen经系统用药、放射性诊断剂、心血管系统用药等12个方面治疗用药。

2023-12-26

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明年起,我国对部分罕见病药实施零关税

12月21日,国务院关税税则委员会发布公告,2024年将调整部分商品的进出口关税。

2023-12-22

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